农工党党员蔡宇伽

今年6月，2023年度国家科学技术奖公布，农工党党员、上海交通大学系统生物医学研究院研究员、上海本导基因技术有限公司董事长蔡宇伽参与的上海交通大学医学院附属瑞金医院血液病转化医学研究创新团队获国家科学技术创新团队一等奖。
从研学研究到成果转化
蔡宇伽2002年进入山东大学学习生物技术专业，本科毕业后进入中国科学院攻读生物物理方向硕士研究生。2009年，蔡宇伽出国留学，进入瑞典卡洛琳斯卡学院研究生物医学，之后继续深造，获得丹麦奥胡斯大学基因治疗专业的博士学位。“我在瑞典做的研究是非常基础的，我个人更倾向于做科学研究与转化结合。”蔡宇伽说。
至于为什么选择深耕基因治疗方向，蔡宇伽说：“一路求学最终选定基因治疗作为研究方向，是因为生物科学和生命科学的大多数研究成果只能体现在论文中而无法落地，基因治疗的研究成果是可以在临床上应用的，这样就把科学具象化了。”蔡宇伽表示，现在正是基因治疗发展的机遇期，国家有非常好的政策支持科学家做成果转化，作为一个科学家，有机会看到自己的研究实现成果转化、临床落地是一件非常有成就感的事情。
2014年取得博士学位的蔡宇伽在丹麦奥胡斯大学从事了三年的博士后研究工作。他看到，与国外相比，国内基因治疗还处于早期探索阶段，有很多空白，科学家可以在这片领域填补空白，发挥作用，为国家贡献自己的聪明才智，加速国内基因治疗的发展。2017年，蔡宇伽接受了上海交通大学抛来的橄榄枝，进入上海交通大学系统生物医学研究院进行科研教学。“选择回国，是最正确的决定。”蔡宇伽说。
科学家和企业家，可以同时实现
目前，蔡宇伽在交大担任博士生导师，已经带出了4位博士毕业生，在读的也有6位博士。作为年轻的博导，蔡宇伽和他的博士学生亦师亦友。在学术上，蔡宇伽毫不吝啬给予了学生最大的支持，4位毕业的博士有2位荣获上海交通大学优秀博士毕业生；在为人处世上，他也会把他这些年的思考、感悟、经验分享给学生，希望他们能在博士阶段不仅能发表顶尖的论文，更能够得到全面的培养，在毕业后成为各行各业的佼佼者，“比如我带出来的第一个博士，与我一起创立了本导基因，成为事业的合伙人，我们之间建立了很深厚的信任”。
蔡宇伽说：“博士的培养其实更注重培养解决问题的能力，侧重于职业能力的提升与应用型人才的培养，我希望通过数年的培养，让他们成功蜕变，成为适应社会，对社会有用的人才。可以说，我和学生是互相成就。”
蔡宇伽是出生在20世纪80年代的浙江人，那时，从浙江起步走向全国乃至全世界的商人不少。“在这样的环境中，赋予了我不断奋斗和突破的基因。”蔡宇伽表示，身边的一切都在发展，城市在不断建设，人民的生活水平在不断变好，大家都呈现出奋发向上的精神面貌。
“我的母亲对我影响很大。”蔡宇伽的母亲是一位农村妇女，在他五六岁的时候，他的母亲经常在他耳边念叨：“你长大以后要么当科学家，要么当企业家。”念叨多了，年幼的蔡宇伽知道了这两种职业并默默记在了心里。“当时并不知道这两种职业可以同时实现。”
另一位对蔡宇伽产生深刻影响的人是他的父亲，“我的父亲是我们当地饮料厂的技术骨干，特别有工匠精神，但缺少冒险精神，未能把企业做强做大，他的遗憾也对我影响很深。”
在父母的影响下，蔡宇伽一路求学，在成为基因治疗领域的优秀科学家后，又在2018年成立了上海本导基因技术有限公司，成为一名企业家，实现了母亲的期待，也弥补了父亲的遗憾。
以患者为根本，以创新为导向
蔡宇伽有一个信念：遇到问题就去解决，没有跨不过的坎。
2023年国家科学技术创新团队一等奖是一个团队奖项，蔡宇伽申报了其中的一个项目——基于慢病毒载体基因转导技术治疗中重型地中海贫血。蔡宇伽研发的慢病毒载体转导自体CD34+造血干细胞治疗输血依赖型β-地中海贫血，在一项2021年启动的IIT临床中治疗了两位β0/β0重症地贫，这是国内首次基于慢病毒载体基因转导技术治疗β-地中海贫血的成功案例，研究成果今年发表在国际著名期刊Cell Stem Cell上。
地中海贫血的患者每两到三周就要去医院输血，给家庭带来了很大的经济负担，一般只能活到20来岁，蔡宇伽研发的治疗方法是首先分离出患者的造血干细胞，在体外进行激活培养后，通过本导基因特有的绝缘子修饰的慢病毒载体，将正确β珠蛋白基因补偿至患者造血干细胞，随后在体外进行一系列的功能性和安全性检测后，再将带有正确基因的造血干细胞回输至患者体内，重建并修复患者的造血系统，能实现“一次治疗，终身治愈”。
参加项目临床研究的一名7岁小女孩给蔡宇伽留下了很深的印象，她是一个重症地贫患者，第一次见面的时候她非常瘦小，状态非常差。接受基因治疗后她，能看到她的显著变化，个子长高了，变成了一个开朗乐观的小女孩，脸上洋溢着发自内心的笑容。“第二次见面，也就是经过基因治疗后，小女孩彻底好了，她知道我是治好他的医生之一后，主动与我握手说‘谢谢叔叔治好了我’。这一刻，我觉得我的付出都是值得的，我非常有成就感。”蔡宇伽开心地说：“你能想象吗，这是一件很神奇的事情，我们仅仅给她回输了20毫升的干细胞，几个月之后她就神奇地康复了，这是一件多么美妙的事情。”
基于慢病毒载体基因转导技术治疗中重型地中海贫血是蔡宇伽和团队经过4年时间研发出来的，目前是回体治疗，需要提取患者的基因缺陷的干细胞，在外部进行处理改造后，再回输到患者体内，目前相关费用是很高的，很多家庭难以负担。蔡宇伽表示，未来希望能研究出体内基因疗法来治愈地中海贫血患者，给患者直接注射基因药物，在患者体内自动识别缺陷干细胞，自动修复，这样成本能降到10万元人民币以内。
2018年，蔡宇伽加入了农工党，并积极参加党派活动。
本导基因，“本”是指以患者为根本，“导”是以创新为导向，蔡宇伽对本导基因的期望在公司命名中已经体现出来了。谈及未来企业发展，蔡宇伽希望通过本导基因能让更多的患者重获新生，也希望整个行业蓬勃发展。